een routekaart  voor de toekomst

Iedere patiënt heeft recht op een effectieve behandeling, ook patiënten met een zeldzame ziekte. Het is een gezamenlijke verantwoordelijkheid om dit mogelijk te maken. Dat blijkt een enorme uitdaging: voor het overgrote deel van de ongeveer 7000 zeldzame ziekten is nog geen behandeling. In de maatschappelijke discussie over weesgeneesmiddelen spelen verschillende knelpunten waar we al jaren over praten, maar waar geen of weinig vooruitgang in zit. Daar moet verandering in komen. 

Op initiatief van de VIG werden dit najaar vier werk­groepen georganiseerd met bijna 50 experts op het gebied van weesgeneesmiddelen. Hier werden knelpunten vanuit het gehele werkveld opgehaald en werd samen nagedacht over kansrijke handelings­perspectieven. Deze website is een bundeling van wat er in de werkgroepen is besproken en geprioriteerd. De beschreven handelings­perspectieven zijn gericht aan de hele keten en vormen de basis om ons gezamenlijk in te zetten voor de toekomst van weesgeneesmiddelen.  

wees coöperatief

Bij het onderzoek naar zeldzame ziekten en de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen staat de patiënt centraal – dat geldt voor alle betrokken partijen in de keten. Ondanks deze gedeelde fundering loopt de samenwerking tussen de verschillende partijen nog te vaak spaak. Er is een gebrek aan wederzijds vertrouwen en de keten komt onvoldoende in actie om het stelsel samen te verbeteren. Om hier verandering in te brengen, zijn een gezamenlijke visie en doelgericht handelen essentieel.

wees pragmatisch

Het Nederlandse toelatingstraject voor geneesmiddelen is zorgvuldig en risicomijdend ingericht. Dat heeft zijn voordelen, maar maakt het systeem op bepaalde vlakken ook complex. Men vraagt zich dan ook af of de voordelen (zorgvuldigheid) opwegen tegen de nadelen (lange wachttijden) van het Nederlandse toelatingstraject.

wees adaptief

Weesgeneesmiddelen zijn per definitie bestemd voor kleine groepen patiënten. Dit creëert uitdagingen voor de verzameling van voldoende data voor de beoordeling en goedkeuring ervan. Deze uitdagingen zijn voor reguliere geneesmiddelen veel minder aan de orde: weesgeneesmiddelen zijn hierin uniek. Dit vraagt om een flexibel en adaptief systeem voor de interpretatie en beoordeling van klinische data.

wees financieel bewust

Het toelatingstraject van weesgeneesmiddelen wordt vertraagd door langdurige prijsonderhandelingen. De onderhandelingen stokken vaak door o.a. hoge vraagprijzen, inflexibele vergoedingsmodellen, beperkte onderzoeksbudgetten, en minimale transparantie. Hoe kunnen we deze obstakels overwinnen om de toegang van weesgeneesmiddelen voor patiënten te versnellen?

wees toekomstgericht

Weesgeneesmiddelontwikkeling is een complex proces dat staat of valt bij effectief beleid. Nationale en Europese wet- en regelgeving hebben immers grote invloed op onderzoek naar, ontwikkeling van, en toegang tot wees­genees­middelen. Wat kan de overheid doen om het weesgeneesmiddelenbeleid in te richten naar de behoeften van de toekomst?

een initiatief van

in samenwerking met

We nodigen u graag uit om mee te denken en actie te ondernemen op de handelingsperspectieven, en om de samenwerking onderling en met de VIG op te zoeken. Laten we de handen ineenslaan om de toekomst van weesgeneesmiddelontwikkeling een impuls te geven.